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Parkinson: nuevo enfoque de tratamiento prometedor en células cerebrales

18/10/2019
Este artículo ha sido revisado y aprobado medicamente por Dr Jose Juan Ortega Lopez

Una nueva investigación muestra que una estrategia innovadora para tratar la enfermedad de Parkinson ha demostrado ser exitosa en las neuronas derivadas de personas que viven con la afección.

Parkinson: nuevo enfoque de tratamiento prometedor en células cerebrales
La enfermedad de Parkinson afecta a las neuronas productoras de dopamina, ilustradas aquí.

El Dr. Dimitri Krainc, presidente de neurología y director del Centro de Neurogenética de la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern en Chicago, IL, es el último y correspondiente autor del estudio, que aparece en la revista Science Translational Medicine .

La enfermedad de Parkinson es una afección neurodegenerativa que afecta a más de 1 millón de personas en los Estados Unidos y a 4 millones de adultos o más en todo el mundo.

Aunque la mayoría de los casos de Parkinson ocurren en personas sin antecedentes familiares de la enfermedad, es fundamental comprender los factores de riesgo genéticos. Este hecho es cierto porque, incluso en estos casos “esporádicos”, el patrón de herencia aún puede existir, aunque puede ser desconocido.

Además, cuando las mutaciones genéticas aumentan el riesgo de Parkinson, “el patrón de herencia generalmente se desconoce”, según los Institutos Nacionales de Salud (NIH).

Las alteraciones en el gen GBA1 , en particular, son “factores de riesgo importantes” para el desarrollo de la enfermedad de Parkinson. El gen GBA1 codifica la llamada enzima lisosómica glucocerebrosidasa (GCasa), una enzima que es clave para la función neuronal normal.

Como explican los autores del nuevo estudio en su artículo, investigaciones anteriores han sugerido que atacar a la GCasa podría tener beneficios terapéuticos.

Sin embargo, mientras que investigaciones anteriores y tratamientos experimentales han sugerido la fijación de las enzimas mutadas, el nuevo estudio sugiere un enfoque alternativo: activar y mejorar los sanos, no mutados.

La activación de GCase de tipo salvaje puede funcionar

Krainc y sus colegas escriben que las mutaciones GBA1 “representan el factor de riesgo más común para la enfermedad de Parkinson”.

Las mutaciones en este gen pueden producir defectos en las enzimas GCasa, que luego contribuyen a la acumulación tóxica de proteínas en las neuronas productoras de dopamina que el Parkinson generalmente afecta.

El Dr. Krainc explica que la mayoría del desarrollo de fármacos para el Parkinson hasta ahora se ha basado en la estabilización del gen mutado, pero tales tratamientos solo funcionarían en un número limitado de casos de Parkinson.

“En cambio, la activación de la GCasa de tipo salvaje [es decir, no mutada] puede ser más relevante para múltiples formas de EP que exhiben actividad reducida de la GCasa de tipo salvaje”, explica el Dr. Krainc.

En el documento, los investigadores muestran que desarrollaron y utilizaron una nueva gama de compuestos químicos que activaron y amplificaron la GCasa normal de tipo salvaje.

Los experimentos revelaron que hacerlo mejoraba la función celular en las neuronas recolectadas de personas con Parkinson.

Los autores concluyen: “Nuestros hallazgos apuntan a la activación de la GCasa de tipo salvaje por los moduladores de moléculas pequeñas como un enfoque terapéutico potencial para el tratamiento de formas familiares y esporádicas de [enfermedad de Parkinson] que exhiben una disminución de la actividad de la GCasa”.

El investigador correspondiente también dice que los moduladores químicos, o activadores, aliviaron la disfunción celular que indujeron varios tipos de Parkinson, lo que sugiere que el enfoque podría funcionar en personas con diferentes versiones de la condición.

“Este estudio destaca la activación de la GCasa de tipo salvaje como un objetivo terapéutico potencial para múltiples formas de la enfermedad de Parkinson”, dice el Dr. Krainc.

Nuestro trabajo apunta al potencial para modular la actividad de la GCasa de tipo salvaje y los niveles de proteína en formas genéticas e idiopáticas de [enfermedad de Parkinson] y destaca la importancia de la neurología personalizada o de precisión en el desarrollo de nuevas terapias”.

Dr. Dimitri Krainc

Se necesita más investigación, y el Dr. Krainc enfatiza la necesidad de usar neuronas humanas al tratar de desarrollar nuevos medicamentos para el Parkinson, ya que algunas características del trastorno solo se manifiestan en neuronas humanas y no en modelos de roedores.

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